Przejdź do głównych treściPrzejdź do wyszukiwarkiPrzejdź do głównego menu
Reklama
niedziela, 24 listopada 2024 15:11
Przeczytaj!
Reklama
Reklama

Nadchodzi przełom w walce z chorobami genetycznymi

Technologia wykorzystana do tworzenia szczepionek pomoże też w opracowaniu terapii na inne choroby.
Podziel się
Oceń

Obecnie technologia mRNA kojarzona jest głównie ze szczepionkami przeciwko koronawirusowi. Może też przynieść pierwsze leki na COVID-19. Jej zastosowań w medycynie jest jednak znacznie więcej. Może być wykorzystana m.in. jako nośnik służący do dostarczania białek komórkom, które w wyniku choroby nie wytwarzają ich same. Dzięki temu mogą powstać leki na takie rzadkie choroby jak stwardnienie rozsiane czy mukowiscydoza. – Poza szczepionkami jest wiele innych potencjalnych zastosowań mRNA, które są w tej chwili testowane w badaniach klinicznych. To m.in. terapie, w których używamy mRNA jako sposobu dostarczania białek, które w komórkach nie powstają albo powstają w formie nieprawidłowej – tłumaczy prof. dr hab. Jacek Jemielity.
– W naszych komórkach są obiekty, które składają się z kwasów nukleinowych i z białek. Jednym z takich obiektów, które nas szczególnie interesują, są P-bodies. Naukowcy stwierdzili, że zachodzi w nich magazynowanie mRNA, ale z drugiej strony zachodzi też degradacja mRNA, czyli procesy przeciwstawne – wskazuje w rozmowie z agencją informacyjną Newseria Innowacje prof. dr hab. Jacek Jemielity z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego. – We współpracy z Johnem Grossem z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco wykazaliśmy, że w takich rozdzielonych fazach w zależności od obecności czynnika białkowego mRNA może być bądź degradowane, bądź przechowywane.

Odkrycie m.in. polskich naukowców, opisane w prestiżowym magazynie „Nature”, może oznaczać przełom w walce z dotychczas nieuleczalnymi chorobami, mającymi podłoże genetyczne. W przypadku takich schorzeń standardowa farmakoterapia nie pozwala na leczenie przyczyny choroby, lecz jedynie umożliwia łagodzenie jej objawów. Dzieje się tak z uwagi na mechanizm funkcjonowania schorzenia.
– Tradycyjne metody terapeutyczne, czyli oparte na małych cząsteczkach związków chemicznych, wpływają na aktywność enzymów, różnego rodzaju białek. Wiele chorób ma jednak swoją przyczynę w tym, że pewne białka po prostu nie powstają albo powstają w formie zdefektowanej. W tym przypadku mamy do czynienia z mRNA, które obecnie cieszy się dużą popularnością ze względu na szczepionki, jak również wiele innych potencjalnych zastosowań mRNA, które są w tej chwili testowane w badaniach klinicznych. To m.in. terapie, w których używamy mRNA jako sposobu dostarczania białek, które w komórkach nie powstają albo powstają w formie nieprawidłowej, w jakiś sposób zdefektowanej – tłumaczy badacz z z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego.
Takie terapie są nadzieją w leczeniu rzadkich chorób genetycznych lub chorób metabolicznych. Badania nad zastosowaniem mRNA są prowadzone pod kątem leczenia fenyloketonurii, mukowiscydozy czy rdzeniowego zaniku mięśni. mRNA dostarczające białka mogą być też pomocne w regeneracji tkanek, na przykład mięśnia sercowego u osób, które przeszły zawał.
– Nasze badania pokazują, co się dzieje z naturalnym mRNA, ale te same procesy będą zachodziły w przypadku terapeutycznego mRNA. Jeśli rozumiemy, co się dzieje w komórkach z RNA, to łatwiej możemy zaproponować rozwiązania, które zwiększają efektywność działania tego typu terapeutyków – wskazuje prof. dr hab. Jacek Jemielity.
Według Research and Markets światowy rynek terapii antysensownych i skupionych na RNA osiągnie do 2025 roku wartość 5,7 mld dol. Do 2030 roku wycena przekroczy 8,2 mld dol. Dla porównania w 2020 roku było to 3,7 mld dol. Jako czynniki napędzające ten rozwój autorzy raportu wskazują, obok zapotrzebowania na szczepionki i  leki przeciw chorobie COVID-19, również rosnącą liczbę zachorowań na choroby nowotworowe, lepszy dostęp do służby zdrowia i zwiększone nakłady na rozwój medycyny oraz starzenie się społeczeństwa. 

(Opr. red,) Newseria


Napisz komentarz

Komentarze

Reklama
Reklama
Reklama
KOMENTARZE
Autor komentarza: Zakazać farm futerkowychTreść komentarza: 21 listopada 2024 roku Sąd Okręgowyw Poznaniu utrzymał zaskarżony wyrok skazujący! Oskarżony został skazany na 8 miesięcy więzienia. Farma została zlikwidowana. Szczegóły na portalu otwarteklatkiData dodania komentarza: 22.11.2024, 17:28Źródło komentarza: W centrum Warszawy stanie ferma norek – to część obchodów Dnia Bez FutraAutor komentarza: wk...ny mieszkaniecTreść komentarza: BURMISTRZOWI I RADZIE MIASTA GRATULUJĘ ZIMOWEGO NIEDOŁĘSTWA. ŚNIEGU NAWALIŁO, A MIASTO PRAKTYCZNIE NIEODŚNIEŻONE. POMYŚLCIE JAK BĘDZIE WYGLĄDAŁ RUCH NA TYCH DROGACH GDY STANA SIĘ O POŁOWĘ WĘŻSZE. Dla mnie to zwyczajny inwestycyjny sabotaż.Data dodania komentarza: 22.11.2024, 08:06Źródło komentarza: MYSZKÓW. ROZPOCZĘŁA SIĘ REWITALIZACJA CENTRUM MIASTA. PRACE PODZIELONE NA ETAPY. JAK BĘDZIE WYGLĄDAĆ CENTRUM. ZDJĘCIAAutor komentarza: ilonkaTreść komentarza: zdecydowanie najwyższy czas na ten zakaz.Data dodania komentarza: 20.11.2024, 17:03Źródło komentarza: W centrum Warszawy stanie ferma norek – to część obchodów Dnia Bez FutraAutor komentarza: DziadekTreść komentarza: Od dawna czekałem na jakieś informacje o tej rewitalizacji. Dziękuję.Data dodania komentarza: 20.11.2024, 12:07Źródło komentarza: MYSZKÓW. ROZPOCZĘŁA SIĘ REWITALIZACJA CENTRUM MIASTA. PRACE PODZIELONE NA ETAPY. JAK BĘDZIE WYGLĄDAĆ CENTRUM. ZDJĘCIAAutor komentarza: Stary ObserwatorTreść komentarza: A MOŻE TO JEST TAK...??? MOŻE LEPIEJ POJECHAĆ W TYM CZASIE GDZIEŚ DALEKO...???Data dodania komentarza: 20.11.2024, 11:41Źródło komentarza: PRAWYBORY W KO: CZY TO ZDJĘCIE Z PRZYSZŁYM PREZYDENTEM?Autor komentarza: Stary Zgred PolskiTreść komentarza: A JA STAWIAM NA GENERALISIMUSA RAJMUNDA ANDRZEJCZAKA. Do niedawna wódz naczelny naszej niezwyciężonej jarmiji. Włada 3 ma językami. Skończył studia wojskowe na Królewskiej Akademii Obrony (Royal College Defence Studies) w Londynie (2010). A to oznacza , że dla Brytyjczyków (czytaj Londyńskiego City) jest bez porównania ważniejszy od wszystkich innych kandydatów, nie tylko od Sikorskiego po politologi na Oxfordzie(uczelnia od lat bez znaczenia, bo handlowała dyplomami niczym Colegium Tumanum). Przypominam również wszystkim, że wielu warszawiwskich premierów , oraz ministrów finansów to poddanymi jej królewskie mości. Oczywista w wyborach nie mam zamiaru brać udziału, bo od lat wiem że to JEDNA WIELKA LIPA, HUCPA, I PIRAMIDALNE KŁAMSTWO.Data dodania komentarza: 20.11.2024, 00:06Źródło komentarza: PRAWYBORY W KO: CZY TO ZDJĘCIE Z PRZYSZŁYM PREZYDENTEM?
Reklama
Reklama
Reklama